Thuốc đắt nhất thế giới điều trị bệnh teo cơ cột sống ở trẻ sơ sinh

Công ty dược phẩm Thụy Sĩ Novartis đã nhận được sự chấp thuận theo quy định của Mỹ đối với một liệu pháp gen có mức giá là 2,1 triệu đô la

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ hôm qua đã phê duyệt thuốc Zolgensma cho trẻ em dưới hai tuổi bị teo cơ tủy sống (SMA), bao gồm cả những trẻ chưa có triệu chứng. Sự chấp thuận bao gồm những em bé mắc bệnh di truyền nguy hiểm nhất cũng như những trẻ mắc các triệu chứng suy nhược có thể xuất hiện muộn hơn.

SMA là nguyên nhân di truyền hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh. Bệnh thường dẫn đến tê liệt, khó thở và tử vong trong vòng vài tháng đối với những em bé sinh ra với bệnh SMA dạng 1- dạng nặng nhất. Tỷ lệ mắc SMA là 1/10.000 trẻ sinh ra sống, với 50% đến 70% ở dạng 1.

Tiến sĩ Emmanuelle Tiongson, một nhà thần kinh nhi khoa ở Los Angeles, người đã cung cấp Zolgensma cho các bệnh nhân theo chương trình tiếp cận mở rộng, cho biết: "Đây có khả năng là một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA nghiêm trọng nhất”.

Các giám đốc điều hành của Novartis nói rằng biện pháp điều trị một lần với mức giá đắt đó có ý nghĩa hơn các phương pháp điều trị dài hạn đắt đỏ khác có giá vài trăm nghìn đô la một năm.

Liệu pháp này sử dụng một loại virus để cung cấp một bản sao bình thường của gen SMN1 cho những đứa trẻ sinh ra với một gen bị lỗi và được đưa vào cơ thể bằng cách tiêm truyền.

Một đánh giá vào tháng Tư bởi Viện nghiên cứu lâm sàng và kinh tế độc lập (Icer), đã kết luận ước tính giá trị 5 triệu đô la cho mỗi bệnh nhân trước đây của Novartis đối với Zolgensma là quá cao.

Nhưng vào thứ Sáu, Icer nói rằng dựa trên dữ liệu lâm sàng bổ sung của Novartis, nhãn hiệu rộng rãi của FDA và giá bán ra mắt, họ tin rằng loại thuốc này nằm trong giới hạn trên của phạm vi cho hiệu quả chi phí.

Novartis cho biết cho đến nay họ đã điều trị hiệu quả hơn 150 bệnh nhân. Giám đốc điều hành của nó, Vas Narasimhan, mô tả Zolgensma như một phương pháp chữa trị SMA gần như được áp dụng ngay sau khi sinh. Nhưng dữ liệu cung cấp độ bền của nó chỉ kéo dài khoảng 5 năm.

Novartis đang mong đợi sự chấp thuận của châu Âu và Nhật Bản vào cuối năm nay. Zolgensma sẽ cạnh tranh với Spinraza của Biogen, phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận cho SMA.

Spinraza, được phê duyệt vào cuối năm 2016, là thuốc chữa SMA truyền vào tủy sống bốn tháng một lần. Giá niêm yết của nó là 750.000 đô la cho năm đầu tiên và 375.000 đô la hàng năm sau đó cũng được Icer coi là quá cao.

Các nhà phân tích Phố Wall đã dự báo doanh số của Zolgensma là 2 tỷ đô la vào năm 2022, theo một khảo sát của Refinitiv. Doanh thu của Spinraza đạt 1,7 tỷ đô la vào năm ngoái và được dự đoán sẽ tăng lên 2,2 tỷ đô la vào năm 2022.